兒童是特殊的用藥人群。兒童用藥缺乏是個在全世界范圍普通存在的難題。數(shù)據(jù)顯示,我國兒童藥物品種只占藥品總數(shù)的2%;3500多個制劑品種中,供兒童用的劑型僅約60種。針對這種情況,日前,臺盟中央向全國政協(xié)十二屆一次會議提交了《關(guān)于加快兒童用藥研發(fā)工作步伐的提案》,建議采取相應(yīng)措施促進(jìn)兒童用藥的研發(fā)工作。

在提案中,臺盟中央建議,首先從法律法規(guī)的制定上推動和鼓勵藥企在兒童用藥領(lǐng)域的研發(fā)和生產(chǎn)。借鑒歐美等國做法,如美國在《食品藥品現(xiàn)代管理法》中用經(jīng)濟(jì)政策給予兒科用藥6個月的市場保護(hù)期,對涉及治療兒童罕見病的藥品給予50%稅收優(yōu)惠等措施。

同時加大財政支持力度,優(yōu)先將兒童專用藥品納入國家重大新藥創(chuàng)制計劃,積極推進(jìn)建立兒科臨床常用短缺藥品監(jiān)測機制,完善兒童藥品儲備制度。設(shè)立兒童用藥專項研發(fā)基金,破解兒童藥品臨床試驗困難阻礙新藥研發(fā)的瓶頸。

其次,建立兒童用藥評估系統(tǒng),鼓勵藥企利用現(xiàn)有藥物資源,通過對成分或者配料工藝等改進(jìn),使之成為針對兒童療效和安全性的兒童用藥,并給予市場獨占期或延長期的保護(hù),對優(yōu)秀兒童藥企給予稅收和資金上的傾斜。

據(jù)臺盟中央介紹,目前,我國兒童用藥所面臨的主要問題包括:兒童專用劑型缺乏,藥品說明書中缺少兒童用藥說明或信息不充分,兒童專用藥品研發(fā)進(jìn)展乏力等。我國臨床使用的多數(shù)藥品,其說明書中缺乏兒童療效和安全性數(shù)據(jù)。有些藥品說明書,未注明兒童用法用量,僅標(biāo)識有“兒童酌減”或“兒童遵醫(yī)囑”,甚至在注意事項中注明“兒童用藥的有效性和安全性尚未研究”。數(shù)據(jù)顯示,我國兒童用藥中,仍約有50%左右是以成人用藥減半對兒童使用,而兒童常用藥物劑量計算方法也存在差異。臨床普遍采用的按照千克體重計算兒童用藥劑量的方法,把兒童當(dāng)成縮小的成人看待,忽視了兒童特殊的生理條件,此外,我國兒童用藥中還普遍存在抗生素及注射劑濫用問題,中成藥使用的問題也較多。據(jù)國家藥監(jiān)局發(fā)布的《2011年國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測年度報告》顯示,我國14歲以下兒童的藥品不良反應(yīng)/事件病例報告占比為11.5%,其嚴(yán)重藥品不良反應(yīng)/事件病例報告占比為10.3%。

臺盟中央在提案中指出,兒童處于生長發(fā)育階段,特別是嬰幼兒時期肝腎功能、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和內(nèi)分泌系統(tǒng)的發(fā)育尚不健全,藥物在其體內(nèi)呈現(xiàn)的藥代動力學(xué)和藥效學(xué)特征與成人相比有較大差別;兒童對許多藥物的代謝、排泄和耐受性較差,不良反應(yīng)發(fā)生率比較高。因此,特別針對兒童的藥物臨床研究就顯得尤為重要。

然而,兒童用藥臨床研究卻因種種原因難以開展。由于倫理學(xué)要求,兒童參與臨床研究必須征得監(jiān)護(hù)人認(rèn)可,但是監(jiān)護(hù)人存在不希望自己的孩子成為試驗品的觀念,這使得臨床研究參與者的招募非常困難;我國臨床研究機構(gòu)中有條件承擔(dān)兒童用藥臨床研究的還相對較少,而且集中在兒童?？漆t(yī)院和部分有兒科的綜合性醫(yī)院里;由于缺乏臨床試驗受試者保障機制(保險、賠償機制等),風(fēng)險較高,使得廣大監(jiān)護(hù)人和臨床研究機構(gòu)都不愿參與兒童用藥的臨床研究;由于兒童用藥研發(fā)成本較成人藥物高許多,而目前在定價、招標(biāo)采購、進(jìn)入基本藥物和醫(yī)保目錄等領(lǐng)域都沒有相應(yīng)的優(yōu)惠政策,企業(yè)或其他研發(fā)者開展針對兒童的藥物臨床研究需花費更多的成本,卻沒有更多的利益預(yù)期,因而積極性不高。

另外,兒童用藥匱乏也和其自身特點有關(guān),據(jù)介紹,兒童用藥生產(chǎn)的特點為小批量、多批次、工藝相對復(fù)雜、新藥研發(fā)周期較長,全國6000多個藥廠中,只有10余家專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè),產(chǎn)品中涵蓋兒童用藥的企業(yè)也只有30余家。此外,除極少數(shù)被納入特殊審評審批程序的兒童特殊疾病、罕見病的創(chuàng)新性藥物外,大部分兒童藥的審評審批過程較長。