中國國家藥品監(jiān)督管理局授予適加坦（吉瑞替尼）常規(guī)批準(zhǔn)

北京，2025 年2月18日 – 安斯泰來（中國）投資有限公司（以下簡稱“安斯泰來”）宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局 （NMPA）藥品審評中心（CDE）于2025年1月26日正式授予適加坦?（中文通用名富馬酸吉瑞替尼片，以下簡稱吉瑞替尼）常規(guī)批準(zhǔn)。適加坦?是一種每日一次的口服療法，用于治療采用經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測方法檢測到攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

此前，吉瑞替尼于2020年7月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評資格[1]，并在2020年11月被列入第三批臨床急需境外新藥名單[2]，在加速通道下，于2021年1月30日被NPMA附條件批準(zhǔn)上市。

本次常規(guī)批準(zhǔn)是基于 COMMODORE 的研究結(jié)果。COMMODORE是一項(xiàng)在FLT3突變型復(fù)發(fā)性或難治性 AML患者中比較吉瑞替尼與補(bǔ)救性化療的開放性、多中心、隨機(jī)、[HS1]Ⅲ期研究。

AML是一種影響血液以及骨髓的癌癥，[3]其發(fā)病率會(huì)隨著年齡的增長而上升。據(jù)估計(jì)，中國每年約有 80,000 人被診斷為白血病[4]，而 AML是成年人最常見的白血病之一[5],[6]。攜帶有 FLT3 突變的復(fù)發(fā)性或難治性 AML 患者的用藥需求亟待滿足，即使是在接受了化療的情況下，中位生存期仍不足六個(gè)月[7]。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）王建祥教授

“急性髓系白血?。ˋML）是一種異質(zhì)性血液系統(tǒng)惡性腫瘤，尤其對于攜帶不良預(yù)后突變（比如FLT3）的患者，長期以來一直是臨床治療中的重大挑戰(zhàn)。近年來針對AML中特定基因突變和信號(hào)通路異常，研發(fā)了一系列新型靶向藥物，為AML治療開辟了新的途徑。吉瑞替尼在附條件獲批后，通過廣泛的臨床實(shí)踐積累了充足的療效及安全性的數(shù)據(jù)，近日獲得CDE的常規(guī)批準(zhǔn)，意味著它成為中國FLT3突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病成人患者切實(shí)可行的治療選擇。”

安斯泰來中國總裁趙萍女士

“此次吉瑞替尼的常規(guī)獲批，是對安斯泰來中國致力于為中國血液腫瘤患者提供創(chuàng)新治療選擇的鼓勵(lì)和肯定。我們將繼續(xù)聚焦于治療選擇有限的疾病領(lǐng)域，加速安斯泰來全球創(chuàng)新成果惠及廣大中國患者，同時(shí)不斷提升患者對創(chuàng)新的可及，助力健康中國2030目標(biāo)的早日實(shí)現(xiàn)?！?/p>

關(guān)于 COMMODORE 試驗(yàn)
COMMODORE 研究 (NCT03182244) 是一項(xiàng)多中心開放性隨機(jī)對照研究，用于比較吉瑞替尼與挽救性化療對于中國、馬來西亞、泰國、新加坡和俄羅斯患有FLT3突變復(fù)發(fā)性或難治性 AML 成年患者的療效的III期臨床試驗(yàn)。研究的主要終點(diǎn)是總生存期 (OS)。該研究同時(shí)評估了吉瑞替尼與挽救性化療在無事件生存期 （EFS)）以及完全緩解 (CR) 率等方面的有效性以及總體安全性。[8] 主要結(jié)果已于 2021 年在美國血液學(xué)會(huì) (ASH) 年會(huì)與博覽會(huì)中展示。[9]

關(guān)于吉瑞替尼

吉瑞替尼是一種類 FMS 樣酪氨酸激酶 3 (FLT3) 抑制劑，具有抗 FLT3-ITD（一種常見驅(qū)動(dòng)突變，具有高疾病負(fù)擔(dān)以及不良預(yù)后）和 FLT3-TKD 突變的活性。[10] 這款藥物是安斯泰來與 Kotobuki 制藥有限公司通過研究合作發(fā)現(xiàn)的藥物，安斯泰來擁有吉瑞替尼的全球開發(fā)、制造和商業(yè)化推廣的獨(dú)占權(quán)利。[11]

關(guān)于安斯泰來

安斯泰來是一家全球生命科學(xué)公司，致力于將創(chuàng)新科學(xué)轉(zhuǎn)化為患者的價(jià)值。我們在腫瘤、眼科、泌尿、免疫和女性健康等疾病領(lǐng)域提供變革性的治療方案。通過我們研究與開發(fā)項(xiàng)目，我們正在為具有高度未滿足醫(yī)療需求的疾病開創(chuàng)全新的醫(yī)療解決方案。了解更多信息，請?jiān)L問：www.astellas.com

警示聲明

本新聞稿中，有關(guān)當(dāng)前計(jì)劃、估計(jì)、戰(zhàn)略和信念以及其他非歷史事實(shí)的陳述，均為關(guān)于安斯泰來未來表現(xiàn)的前瞻性陳述。這些陳述是根據(jù)管理層結(jié)合當(dāng)前可獲得的信息而形成的當(dāng)前假設(shè)和信念得出的，并涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)與不確定性。許多因素可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與前瞻性陳述中討論的結(jié)果產(chǎn)生重大差異。這些因素包括但不限于：（i）與制藥市場有關(guān)的一般經(jīng)濟(jì)條件和法律法規(guī)的變化，（ii）貨幣匯率波動(dòng)，（iii）新產(chǎn)品上市的延遲，（iv）安斯泰來無法有效地銷售現(xiàn)有產(chǎn)品和新產(chǎn)品，（v）安斯泰來無法繼續(xù)有效地研究和開發(fā)在競爭激烈的市場中被客戶接受的產(chǎn)品，以及（vi）第三方侵犯安斯泰來的知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

本新聞稿中涉及的藥物的安全性和有效性正在研究中，尚未確定。不能保證這些研究中的藥品將獲得監(jiān)管當(dāng)局的批準(zhǔn)，可用于商業(yè)用途。 本新聞稿中包含的有關(guān)藥品（包括當(dāng)前正在開發(fā)的產(chǎn)品）的信息不構(gòu)成廣告或醫(yī)療建議。

參考資料：

[1] Center for Drug evaluation, NMPA. List of priority review varieties. Available at: http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21. Last accessed December 2020.

[2] Center for Drug evaluation, NMPA. Notice on the release of the third batch of clinically urgently needed overseas new drugs. Available at: http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=5ed6430be031fc66. Last accessed December 2020.

[3] 美國癌癥協(xié)會(huì)。什么是急性髓性白血病 (AML)？請?jiān)L問：https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/what-is-aml.html。上次訪問時(shí)間：2022 年 2 月。

[4] 美國癌癥協(xié)會(huì)。急性髓性白血病 (AML) 的危險(xiǎn)因素。請?jiān)L問：www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/causes-risks-prevention/risk-factors.html。上次訪問時(shí)間：2022 年 2 月。

[5] 美國癌癥協(xié)會(huì)。急性髓性白血病 (AML) 關(guān)鍵統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。請?jiān)L問：https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-statistics.html。上次訪問時(shí)間：2022 年 2 月。

[6] 世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu) GLOBOCAN 今日癌癥數(shù)據(jù)庫。2018 年人口情況說明材料。請?jiān)L問：http://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf。上次訪問時(shí)間：2022 年 2 月。

[7] Perl, A 等人。吉瑞替尼大幅可延長帶有 FLT3 突變 (FLT3mut+) 的復(fù)發(fā)性/難治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 患者的總體生存時(shí)間：來自三階段 ADMIRAL 試驗(yàn)的結(jié)果。以摘要 CT184 的形式于 2019 年 4 月 2 日的 AACR 年度會(huì)議上展示。

[8] ClinicalTrials.gov。有關(guān) ASP2215 相較于挽救性化療對帶有 FLT3 突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓性白血病 (AML) 療效的研究。請?jiān)L問：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03182244。上次訪問時(shí)間：2022 年 2 月。

[9] Wang, J 等人。吉瑞替尼相較于挽救性化療對復(fù)發(fā)性/難治性 FLT3 突變急性髓性白血病的療效：一項(xiàng)在亞洲進(jìn)行的三階段、隨機(jī)性、多中心、開放標(biāo)簽試驗(yàn)。以摘要 695 的形式于 2021 年 12 月 13 日在 ASH 年度會(huì)議上展示。

[10] Daver N、Schlenk RF、Russel NH、Levis MJ。應(yīng)對 AML 中的 FLT3 突變：現(xiàn)有知識(shí)與證據(jù)的審視。《白血病》2019; 33, 299-312。

[11] 檔案資料。Northbrook, Ill。Astellas Pharma US Inc.