2019年6月28日，百濟神州宣布，香港聯(lián)交所根據(jù)上市規(guī)則批準公司成為首家由未盈利生物科技公司轉(zhuǎn)為普通上市公司。據(jù)百濟神州2019年一季報，公司國內(nèi)銷售收入為5742萬美元，同比增長147%。作為全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域明星企業(yè)，百濟神州在研產(chǎn)品管線備受關(guān)注，其研發(fā)投入逐年上漲。2019年公司創(chuàng)新藥研發(fā)成果也進入關(guān)鍵的上市收獲期，BTK、PD-1上市在即。

首家未盈利創(chuàng)新藥企成功“轉(zhuǎn)正”

2019年6月28日，百濟神州宣布，在向香港聯(lián)交所提出申請后，香港聯(lián)交所根據(jù)《上市規(guī)則》第8.05（3）條，批準百濟神州在符合指定收入/市值門檻后作為創(chuàng)收公司上市。2018年8月8日，百濟神州根據(jù)《上市規(guī)則》生物科技公司章節(jié)（第18A章）在香港聯(lián)交所上市。公司現(xiàn)已通過收入/市值測試，符合在生物科技板塊之外上市。經(jīng)批準后，“B”標志將從百濟神州在香港聯(lián)交所的股票代碼中移除，公司的普通股也可能具備資格被納入恒生指數(shù)。

百濟神州是我國首家既在美國納斯達克上市，又在香港聯(lián)交所上市的創(chuàng)新生物技術(shù)公司。5月10日，百濟神州公布2019年第一季度業(yè)績，公司實現(xiàn)營業(yè)收入7783萬美元，同比上年增長139%。在授權(quán)藥品銷售方面，注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）、來那度胺膠囊和注射用阿扎胞苷在國內(nèi)銷售收入為5742萬美元，同比增長147%。

百濟神州成立于2010年，是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。

研發(fā)投入大手筆，多個創(chuàng)新藥蓄勢待發(fā)

近年來，百濟神州研發(fā)投入逐年上漲，2018年研發(fā)費用為6.79億美元（約45億元），同比增長152%。作為全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域明星企業(yè)，百濟神州在研產(chǎn)品管線備受關(guān)注，2019年公司創(chuàng)新藥研發(fā)成果也進入關(guān)鍵的上市收獲期。

百濟神州研發(fā)費用（單位：億美元）

目前，百濟神州在研產(chǎn)品管線擁有3款臨床后期的創(chuàng)新藥以及6款早期臨床研究藥物。Zanubrutinib（BTK抑制劑）、替雷麗珠單抗（PD-1抑制劑）以及Pamiparib（PARP抑制劑）是研發(fā)進展最快的3款產(chǎn)品。

百濟神州主要研發(fā)產(chǎn)品進展

Zanubrutinib（澤布替尼）是一種小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，可抑制BTK并降低脫靶效應。百濟神州Zanubrutinib申報上市的適應癥為復發(fā)/難治性（R/R）套細胞淋巴癌（MCL）及慢性淋巴細胞白血?。–LL）或小淋巴細胞性淋巴癌（SLL）患者的申請，已獲得優(yōu)先審評。

Tislelizumab（替雷利珠）是一種抗程序性死亡受體1(PD-1)的人源化IgG4單克隆抗體，亮點在于可對抗體的Fc段進行改造，避免抗體介導的細胞吞噬作用（ADCP）。百濟神州Tislelizumab申報上市的適應癥為復發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）及轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(UBC)，已獲得優(yōu)先審評。

Pamiparib是一種聚腺苷二磷酸聚合酶1（PARP1）及PARP2酶的小分子抑制劑，可用于治療鉑敏感卵巢癌維持療法和BRCA胚系突變卵巢癌等，研發(fā)進展已至臨床III期。

百濟神州獲優(yōu)先審評品種

全球化布局！BTK、PD-1上市在即

Zanubrutinib（BTK）、PD-1是百濟神州研發(fā)管線的主打項目，2款新藥均有望于2019年在國內(nèi)獲批上市。

目前全球上市的BTK抑制劑僅有2款產(chǎn)品，分別為強生/艾伯維的伊布替尼（Imbruvica）以及阿斯利康的阿卡拉布替尼（Acalabrutinib）。伊布替尼是全球第一個上市的BTK抑制劑，最早于2013年11月獲FDA批準上市，2017年獲批在中國上市，2018年伊布替尼全球銷售收入為62.05億美元。阿卡拉布替尼于2017年10月獲FDA批準上市，2018年阿卡拉布替尼全球銷售收入為0.62億美元。

目前BTK新藥的競爭對手少，且百濟神州對澤布替尼在全球展開了多項適應癥的臨床研究。值得一提的是，澤布替尼于2019年1月獲FDA授予“突破性療法認定”，與伊布替尼的頭對頭試驗也將于下半年公布數(shù)據(jù)。

澤布替尼適應癥布局

PD-1是當下大熱的抗癌明星藥，市場競爭也已進入火熱化程度。目前國內(nèi)獲批的PD-1數(shù)量已達5個，分別為默沙東的K藥、施貴寶的O藥、君實的特瑞普利單抗注射液（拓益）、信達的信迪利單抗注射液（達伯舒）、恒瑞的卡瑞利珠單抗（艾立妥）。

在PD-1市場拼適應癥、聯(lián)合用藥的趨勢下，百濟神州對替雷利珠單抗在“廣覆蓋”、“聯(lián)合療法”、“注冊”三方面進行布局。替雷利珠單抗在中國已經(jīng)開展了7個適應癥的臨床研究，在國際化臨床上開展的適應癥更是多達9個。對比已經(jīng)上市的國產(chǎn)PD-1，替雷利珠單抗的國際化臨床是其領(lǐng)先優(yōu)勢。

替雷利珠單抗適應癥布局

截至7月4日上午收盤，百濟神州在港股市場市值已超600億港幣。在國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)上，百濟神州是最舍得花錢的企業(yè)，其研發(fā)投入遙遙領(lǐng)先“研發(fā)一哥”恒瑞，有別于恒瑞的是，其高額的研發(fā)投入主要來源于大量融資。Zanubrutinib、PD-1能否順利獲批將進一步影響資本市場的決定。

數(shù)據(jù)來源：百濟神州官網(wǎng)、米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫