去年12月阿斯利康花費巨資40億美元收購私營藥企Acerta Pharma BV55%股權，現(xiàn)在看來是非常明智的，因為其關鍵藥acalabrutinib收獲歐洲藥監(jiān)局授予孤兒藥資格，其估計上市后銷售峰值可達50億美元！

Acalabrutinib在歐洲連連告捷，已經(jīng)連續(xù)收獲三個孤兒藥適應癥，分別針對慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)、套細胞淋巴瘤（MCL）和淋巴漿細胞性淋巴瘤。孤兒藥是被授予治療罕見疾病的藥物，在歐洲罕見病的定義是不足萬分之五的人群患病。

阿斯利康醫(yī)藥總裁Sean Bohen稱，歐洲藥監(jiān)局授予acalabrutinib三個個孤兒藥適應癥充分體現(xiàn)了公司合并Acerta的“長遠戰(zhàn)略”眼光。公司在治療各種血癌方面已有清晰的戰(zhàn)略，那就是開發(fā)一流的藥品。

Acalabrutinib是第二代布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，該藥物可以通過永久性結合BTK來發(fā)揮作用，BTK是一種特殊蛋白的一部分，而這種特殊蛋白可以從CLL細胞表面將信號傳遞細胞核中的基因，從而促進癌細胞生存和生長，通過阻斷BTK，藥物acalabrutinib就可以抑制CLL細胞的生長信號，直至促進癌細胞死亡。

Acalabrutinib的早期臨床數(shù)據(jù)結果也令人欣喜。最近發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學雜志上的I/II期臨床試驗結果顯示，慢性淋巴細胞白血病患者用藥應答率達到了95%，而慢性淋巴細胞白血病是成人白血病中最為常見的一種。

其良好的臨床效果使其有望成為治療CLL的重磅藥，并和由艾伯維公司和羅氏公司聯(lián)合開發(fā)的Venetoclax進行有力競爭。該藥物是一種實驗性B細胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制劑。BCL-2是一種可阻止一些細胞（包括淋巴細胞）凋亡的蛋白，該因子在發(fā)生于淋巴結、批準和免疫系統(tǒng)其他器官中的癌細胞高度表達。venetoclax旨在選擇性抑制BCL-2因子的功能，恢復細胞的通訊系統(tǒng)，讓癌細胞自我毀滅，以達到治療腫瘤的效果。

如果Acerta Pharma的抗癌藥物得到了美國和歐洲監(jiān)管當局的批準，那么阿斯利康可以行使其30億美元購買Acerta Pharma剩余45%股權的權利。

為實現(xiàn)2023年年銷售額450億美元目標，阿斯利康正在尋求重磅藥物。通過企業(yè)兼并與收購獲得新藥可以幫助公司跨過專利懸崖和仿制藥競爭的泥潭。阿斯利康面臨重磅胃藥埃索美拉唑Nexium和降脂藥物瑞舒伐他汀鈣Crestor的專利懸崖，但是同時公司治療非小細胞肺癌藥Tagrisso也于去年12月獲批上市，而Acalabrutinib也將成為補強其新藥管線的一員猛將。