2015年(截至2015年12月15日，下同)，全球共有49個(gè)新分子實(shí)體(NME)和生物藥首次獲批并推向市場(chǎng)。另外，全球范圍內(nèi)，已上市藥物里有29個(gè)重要的產(chǎn)品線延伸首次獲得批準(zhǔn)，包括新適應(yīng)癥、新劑型或者新復(fù)方；21個(gè)新分子實(shí)體在全球首次獲批，但還未上市。

雖然這些數(shù)字表明制藥和生物技術(shù)行業(yè)整體上運(yùn)行良好，但與去年全球59個(gè)上市新藥相比，數(shù)量明顯下降。不過，質(zhì)量遠(yuǎn)比數(shù)量重要，2015年上市新藥中有一些非常杰出的成員。

癌癥新藥十年來最多

對(duì)于癌癥患者來說，今年非常值得慶賀，因?yàn)?015年是近十年來上市新癌癥藥數(shù)量最多的一年?？傮w來說，全球范圍內(nèi)共有14個(gè)新的癌癥藥物首次推向市場(chǎng)。

其中，多發(fā)性骨髓瘤是個(gè)最明顯的領(lǐng)域。2015年，有4個(gè)多發(fā)性骨髓瘤新藥獲批并上市。在此之前，已有十年沒有多發(fā)性骨髓瘤新藥上市了，市場(chǎng)上僅有屈指可數(shù)的幾個(gè)治療藥物。借用多發(fā)性骨髓瘤研究基金會(huì)主席Walter Capone的話說，2015年，對(duì)于美國(guó)9萬這種罕見血液癌癥患者來說，是個(gè)“分水嶺”。

首個(gè)疾病治療/預(yù)防新藥

一些無藥可治的疾病在2015年有新藥上市，其中一部分用于常見病，另一些則用于極為罕見的疾病。

Shire的Vyvanse(甲磺酸賴氨酸安非他命)是首個(gè)用于成人中度至重度暴食癥(BED)的藥物。估計(jì)在美國(guó)有280萬成人患有暴食癥，是最常見的飲食失調(diào)疾病。

Addyi(氟班色林)是首個(gè)治療女性性欲減退疾病的藥物。在兩次拒絕NDA后，2015年FDA最終批準(zhǔn)了這個(gè)產(chǎn)品。不過因?yàn)闈撛诘膰?yán)重副作用，在使用上加以嚴(yán)格限制。這個(gè)藥物的批準(zhǔn)引發(fā)爭(zhēng)議，最近FDA在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上闡述了該機(jī)構(gòu)作出批準(zhǔn)決定的原因。

罕見出血性疾病遺傳性凝血因子X缺陷癥在美國(guó)僅有400～600名患者，對(duì)于這些患者來說，2015年將是值得銘記的一年，用于這一疾病的治療藥物——BPL公司的Coagadex(人源化凝血因子X)終于面世。

此外，用于極罕見致命疾病低磷酸酯酶癥的首個(gè)治療藥物——Alexion的asfotase alfa(Strensiq)在一些國(guó)家獲得批準(zhǔn)并上市。

另一個(gè)有史以來的第一次是，賽諾菲巴斯德的四價(jià)登革熱疫苗于12月中旬在墨西哥首次獲得批準(zhǔn)。為了開發(fā)這個(gè)疫苗，賽諾菲花了20年時(shí)間。墨西哥監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)了這個(gè)名為Dengvaxia的疫苗，用于疾病流行地區(qū)的少年、青少年和成年人預(yù)防全部4重血清型的登革熱病毒感染。Denvaxia將在2016年上市。

新一批First-in-Class

2015年，有11個(gè)作用機(jī)制為首創(chuàng)的創(chuàng)新藥推向市場(chǎng)，其中包括2個(gè)用于高膽固醇血癥的創(chuàng)新藥。大約十年前，對(duì)于那些對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療他汀無效的患者，抑制循環(huán)蛋白前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草桿菌蛋白酶Kevin9型(PCSK9)被認(rèn)為是一個(gè)有前途的降低低密度脂蛋白(LDL)膽固醇的新策略。PCSK9通過促進(jìn)LDL受體降解造成高膽固醇血癥。2015年夏天，在開發(fā)PCSK9抑制劑的賽跑中，2個(gè)抗PCSK9單抗幾乎同時(shí)獲得批準(zhǔn)，分別是evolocumab(Repatha，安進(jìn))和alirocumab(Praluent，Regeneron/賽諾菲)。

2015年上市的其他首創(chuàng)新藥包括：抗IL-5單抗mepolizumab(Nucala；葛蘭素史克)，已上市用于哮喘；抗IL-17A單抗secukinumab(Cosentyx；諾華)，已上市用于銀屑病和銀屑病關(guān)節(jié)炎，已批準(zhǔn)用于強(qiáng)制性脊柱炎；抗SLAMF7單抗elotuzumab(Empliciti；艾伯維/百時(shí)美施貴寶)，已上市用于多發(fā)性骨髓瘤；細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶(CDK)4/6抑制劑palbociclib(Ibrance；輝瑞)，已上市用于乳腺癌。