要讓國(guó)內(nèi)的臨床研究成果走向世界，讓在中國(guó)研發(fā)的新藥走向世界，必須在科研質(zhì)量上嚴(yán)格要求，按國(guó)際規(guī)則自律，并加大科研項(xiàng)目投入

“相信仍然會(huì)有撤回的，核查組臨出來(lái)前還有省局報(bào)撤回的，只是手續(xù)沒(méi)走全，有的核查組臨出發(fā)前負(fù)責(zé)的項(xiàng)目還曾經(jīng)做過(guò)調(diào)整。”12月15日晚，某大型醫(yī)院臨床研究負(fù)責(zé)人、忙了一天的馬東向《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者介紹，作為主管部門(mén)派出的新一輪臨床核查專家組成員，他在當(dāng)日抵達(dá)某市后，直奔當(dāng)?shù)卮笮腿揍t(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)核查，任務(wù)是臨出發(fā)前分配的，是完全不提前打招呼的飛行檢查。

“（核查的）是個(gè)多中心的1.1類新藥，廠家多年的心血實(shí)在不愿撤回，核查中也能看出當(dāng)?shù)貦C(jī)構(gòu)的自查還是很認(rèn)真的，但時(shí)間跨度這么大的產(chǎn)品加上多中心試驗(yàn)對(duì)各機(jī)構(gòu)的管理難度，對(duì)廠家的要求是相當(dāng)高的。而且這一輪新的針對(duì)Ⅱ期、Ⅲ期臨床研究的核查，都是有因的，畢竟動(dòng)用上百人的臨床專家分赴各地臨床核查，耗費(fèi)的人力、物力是要對(duì)百姓負(fù)責(zé)、對(duì)歷史負(fù)責(zé)的。”馬東透露。

在本周CFDA官網(wǎng)最新發(fā)布的藥品注冊(cè)核查信息公告中，有82家企業(yè)撤回131個(gè)藥品注冊(cè)申請(qǐng)。算上本次公布的數(shù)據(jù)，粗略統(tǒng)計(jì)，自8月底公布自查結(jié)果，藥企共向主管部門(mén)申請(qǐng)撤回727個(gè)產(chǎn)品，CFDA不予批準(zhǔn)數(shù)量為34個(gè) ，而在這一輪藥物臨床試驗(yàn)自查涉及 的1622 個(gè)品種中，還有855個(gè)剩余品種（其中申請(qǐng)減免臨床試驗(yàn)等不需要提交的注冊(cè)申請(qǐng) 193 個(gè)）。

撤回再準(zhǔn)備已成大勢(shì)

同在15日，參加完某省食品藥品監(jiān)管局座談會(huì)的劉春準(zhǔn)備返京，作為某大型醫(yī)藥上市公司注冊(cè)經(jīng)理，他覺(jué)得從眼下的藥審核查工作進(jìn)展看，多數(shù)藥企對(duì)此前申報(bào)的藥品注冊(cè)項(xiàng)目主動(dòng)撤回待補(bǔ)充完善后再申報(bào)已是各方共識(shí)，盡管這可能付出不菲的代價(jià)。

在國(guó)家、省里多個(gè)層面的溝通上，道理已經(jīng)說(shuō)得很清楚，推動(dòng)藥審改革，提升產(chǎn)業(yè)水平，就要對(duì)歷史原因與知識(shí)結(jié)構(gòu)等造成的問(wèn)題統(tǒng)一解決，這不僅需要職能部門(mén)全力投入，企業(yè)、臨床機(jī)構(gòu)、研發(fā)公司等各方都要參與，食藥監(jiān)管總局通過(guò)與衛(wèi)生計(jì)生委、總后勤部衛(wèi)生部聯(lián)合發(fā)文督促各承擔(dān)藥物臨床試驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)要按照《關(guān)于開(kāi)展藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)自查的公告》（2015 年第197號(hào)，下稱《公告》）要求，切實(shí)做好藥物臨床試驗(yàn)自查工作，及時(shí)發(fā)現(xiàn)并糾正問(wèn)題。

上述人士介紹，他了解到很多接到發(fā)文的醫(yī)療機(jī)構(gòu)已向藥企發(fā)出撤回建議，因?yàn)槿绻R床機(jī)構(gòu)涉及違規(guī)、造假或違法，機(jī)構(gòu)與相關(guān)責(zé)任人都將受到嚴(yán)厲處罰。

《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》記者從參與藥審核查工作的張夏口中獲悉，國(guó)家總局從各省抽調(diào)的人員多是在配合做相關(guān)工作，對(duì)臨床研究不真實(shí)、不規(guī)范的要嚴(yán)格核查，徹底查清，達(dá)到規(guī)范。并且國(guó)家總局在2015年結(jié)束前已有明確的工作目標(biāo)，隨著歲末的臨近，工作的緊張程度也在增加。

對(duì)于多家大型醫(yī)藥企業(yè)主動(dòng)撤回藥品注冊(cè)申請(qǐng)，馬東認(rèn)為是明智之舉，因?yàn)槠髽I(yè)主動(dòng)撤回是會(huì)保留臨床批文的，企業(yè)也就還有機(jī)會(huì)完善、補(bǔ)充臨床資料并在合適的時(shí)機(jī)再開(kāi)始。如果項(xiàng)目本身是長(zhǎng)期的，如果最后一程因早期研究的不完善或一時(shí)的不明智而影響全盤(pán)，才是悔之晚矣。并且主管部門(mén)已明確會(huì)區(qū)分故意造假及不規(guī)范的差異，企業(yè)應(yīng)權(quán)衡利弊，恰當(dāng)?shù)倪x擇。

推進(jìn)產(chǎn)業(yè)提升需各方協(xié)力

在2015年末的時(shí)間節(jié)點(diǎn)上，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)不僅將以藥審改革加速推進(jìn)的新姿態(tài)進(jìn)入“十三五”，也將在新修訂GMP認(rèn)證、藥品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)實(shí)施2015版藥典等系列產(chǎn)業(yè)規(guī)范的前提下辭舊迎新，在藥品研發(fā)創(chuàng)新這個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈條的最前端進(jìn)行徹底的整肅意義重大。

記者采訪了解到，本輪藥審核查工作中，李秋所在的合同研究機(jī)構(gòu)CRO公司受到不小影響，有些項(xiàng)目涉及不規(guī)范操作被公示，他作為企業(yè)高管對(duì)下一步的形勢(shì)有些憂慮，最為擔(dān)心的是如果醫(yī)院都不接項(xiàng)目，會(huì)否影響大家對(duì)創(chuàng)新研發(fā)投入的積極性。而經(jīng)歷了此番考驗(yàn)，整個(gè)CRO行業(yè)的自我管理也顯得緊迫。

來(lái)自相關(guān)醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)的信息顯示，有關(guān)臨床研究公司的行業(yè)自律組織正在龍頭企業(yè)的參與下加速推進(jìn)中，而臨床研究在藥審核查這段時(shí)間出現(xiàn)的空當(dāng)，則恰恰為此前規(guī)范操作、能夠與臨床研究機(jī)構(gòu)保持較好關(guān)系的臨床研究公司提供了更好的發(fā)展機(jī)遇，為真正的有臨床需求的新藥開(kāi)發(fā)騰出位置。

劉春告訴記者，不少企業(yè)自7月份啟動(dòng)藥審核查工作以來(lái)遲遲未主動(dòng)撤回，主要是因?yàn)榍捌谕度牒芨?，高的可能有幾千萬(wàn)元，加上花了多年時(shí)間，再重新去做同樣的研究，不僅市場(chǎng)環(huán)境變了，臨床研究的成本也將大大提升。而在馬東看來(lái)，企業(yè)越早決斷越好，盡早準(zhǔn)備新的研究無(wú)疑會(huì)在新一輪的競(jìng)爭(zhēng)中搶占先機(jī)。個(gè)別企業(yè)抱有僥幸心理，在核查的大數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析和來(lái)自各方的舉報(bào)信息面前，都是在浪費(fèi)時(shí)間和社會(huì)財(cái)富。如果存在造假及不規(guī)范的注冊(cè)申請(qǐng)，企業(yè)不主動(dòng)撤回，查出問(wèn)題也將重罰。下一步還可能會(huì)公布涉事責(zé)任人的個(gè)人信息。

多年從事藥物臨床研究工作的馬東認(rèn)為，國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)在向全球新藥研發(fā)的高水平轉(zhuǎn)變，真正安全、優(yōu)效、經(jīng)濟(jì)于現(xiàn)有藥物的新藥，在臨床研究中參與的臨床專家一定有最直觀的感受，偽新藥就不該占用緊張的醫(yī)療資源。他還透露，在當(dāng)前的核查中，有包括跨國(guó)藥企在內(nèi)的公司主動(dòng)申請(qǐng)參與核查，也是希望借此加快申請(qǐng)，當(dāng)然，在撤回注冊(cè)申請(qǐng)的企業(yè)中，也有外企。

總體來(lái)看，中國(guó)作為一個(gè)開(kāi)放規(guī)范的與國(guó)際接軌的醫(yī)藥市場(chǎng)，正在吸引全球新藥研發(fā)企業(yè)的關(guān)注。今后要讓國(guó)內(nèi)的臨床研究成果走向世界，讓在中國(guó)研發(fā)的新藥走向世界，必須在科研質(zhì)量上嚴(yán)格要求，按國(guó)際規(guī)則自律，加大科研項(xiàng)目投入，恐怕再無(wú)“捷徑”可走。