《2014年度藥品審評(píng)報(bào)告》原文指出，藥品審評(píng)中心提出建議批準(zhǔn)重要治療領(lǐng)域的藥品上市，并采取集中審評(píng)的方式，主要是基于兩個(gè)方面的考慮：一是該藥品可為患者獲得最新治療手段提供可能性；二是該藥品可為患者用藥可及性提供重要保障。

數(shù)據(jù)顯示，2014年，在特殊審評(píng)通道集中完成的技術(shù)審評(píng)品種中，腫瘤治療領(lǐng)域數(shù)量最多，為4個(gè)品種。而在疫苗領(lǐng)域、內(nèi)分泌系統(tǒng)用藥、眼科用藥、消化系統(tǒng)用藥、心血管系統(tǒng)用藥、生殖系統(tǒng)用藥、麻醉與鎮(zhèn)痛用藥、抗風(fēng)濕用藥8個(gè)領(lǐng)域中都分別僅有1個(gè)品種。

藥品審評(píng)中心（CDE）作為CFDA藥品注冊(cè)技術(shù)審評(píng)機(jī)構(gòu)，主要負(fù)責(zé)對(duì)藥品注冊(cè)申請(qǐng)進(jìn)行技術(shù)審評(píng)，并不具備行政職能和制定法律法規(guī)的能力，因此也不具備遴選特殊審評(píng)品種的能力和權(quán)力。那么，特殊審評(píng)品種從何而來(lái)？應(yīng)該如何遴選？

更重視臨床價(jià)值的評(píng)判

據(jù)了解，新出臺(tái)的《藥品注冊(cè)管理辦法》中明確提出，符合以下4項(xiàng)條款規(guī)定的藥品，申請(qǐng)人在藥品注冊(cè)過(guò)程中可以提出特殊審批的申請(qǐng)，由CDE組織專(zhuān)家會(huì)議討論確定是否實(shí)行特殊審批。

第一，未在國(guó)內(nèi)上市銷(xiāo)售的從植物、動(dòng)物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成份及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；第二，未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品；第三，治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見(jiàn)病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥；第四，治療尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥。

《關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)創(chuàng)新的意見(jiàn)》也更加注重以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ)的新穎性和原創(chuàng)性，更重視臨床價(jià)值的評(píng)判。對(duì)有臨床需求、具有較好治療作用、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的藥物必須加快審評(píng)。

CDE相關(guān)人士表示，近年來(lái)藥品審評(píng)中心也制定了一系列的藥品特殊審評(píng)原則。比如，2013年發(fā)布《生物制品特殊審批程序品種界定說(shuō)明》，明確了部分如國(guó)內(nèi)首家研發(fā)申報(bào)、尚未在國(guó)內(nèi)外上市等的生物制品可以納入特殊審批程序的種類(lèi)。

2014年，藥品審評(píng)中心還起草了《臨床急需仿制藥優(yōu)先審評(píng)工作程序》，以建立臨床急需仿制藥遴選原則和優(yōu)先審評(píng)工作機(jī)制。對(duì)已批準(zhǔn)上市的品種和待審評(píng)的品種進(jìn)行梳理，對(duì)重復(fù)申報(bào)的藥品注冊(cè)申請(qǐng)進(jìn)行梳理。

遴選原則細(xì)化

揚(yáng)子江海燕藥業(yè)研發(fā)部王海晨表示，根據(jù)《藥品注冊(cè)管理辦法》中對(duì)于“未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品”申請(qǐng)，可實(shí)行特殊審批等規(guī)定，這對(duì)于化藥而言容易界定，但生物制品種類(lèi)相對(duì)復(fù)雜，類(lèi)似物、改構(gòu)體及修飾物眾多，不容易界定。

CDE相關(guān)人士也透露，目前他們也會(huì)參考“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)實(shí)施管理辦公室的意見(jiàn)，一般是會(huì)來(lái)函商請(qǐng)納入審評(píng)快速通道品種，然后CDE組織相關(guān)專(zhuān)家進(jìn)行討論確定是否納入特殊審評(píng)通道。

另外，該人士強(qiáng)調(diào)，特殊審評(píng)不僅僅意味著更快，也可能意味著審評(píng)將更加嚴(yán)格。下一步，CDE對(duì)于特殊審評(píng)的品種，可能會(huì)考慮借用全球的審評(píng)資源去完成，這意味著中國(guó)的藥品審評(píng)工作將更加規(guī)范更加嚴(yán)格，也預(yù)示著中國(guó)藥品審評(píng)將與國(guó)際接軌。

王海晨認(rèn)為，全球合作發(fā)展帶來(lái)的理念和方式?jīng)_擊，將對(duì)我國(guó)藥品研發(fā)和審評(píng)審批帶來(lái)影響。比如美國(guó)，為加速藥品審批其藥品注冊(cè)實(shí)施由使用者付費(fèi)的法案，新出臺(tái)了對(duì)仿制藥收費(fèi)的法案，還通過(guò)第三方機(jī)構(gòu)來(lái)優(yōu)化臨床試驗(yàn)流程。

實(shí)際上，近年來(lái)CFDA也進(jìn)行了與國(guó)際接軌的實(shí)踐與探索，包括特殊審批與特別審批的規(guī)定，對(duì)于新藥也采取了快速通道措施，還有滾動(dòng)提交資料和加強(qiáng)溝通的方式，已經(jīng)涵蓋了國(guó)際上的一些方法，可能會(huì)進(jìn)一步加快臨床急需的仿制藥審評(píng)。

另外，浙江貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明亦建議，應(yīng)該加速審批的仿制藥包括：一是市場(chǎng)急需用藥，影響到公眾用藥可及性；二是原研藥市場(chǎng)價(jià)格高，影響個(gè)人用藥支付能力；三是特殊人群用藥，如兒童用藥、孤兒藥等；四是具有國(guó)際水平的尖端藥品。

我國(guó)新藥自主研發(fā)正在開(kāi)始發(fā)力，涌現(xiàn)出一批得到國(guó)際權(quán)威機(jī)構(gòu)認(rèn)可的高質(zhì)量新藥。這些高性?xún)r(jià)比國(guó)產(chǎn)新藥的問(wèn)世，加上地方政府部門(mén)的積極行動(dòng)，在部分地區(qū)已經(jīng)可以擺脫“有藥沒(méi)錢(qián)吃”的窘境。