由于一系列市場環(huán)境問題藥商正在承受越來越大的壓力，主要來源于專利到期帶來的收入的損失，醫(yī)療健康體系成本的增加以及更加嚴(yán)格的監(jiān)管。解決藥企未來生存和醫(yī)療進(jìn)步的關(guān)鍵挑戰(zhàn)在于提高有經(jīng)濟(jì)效益的創(chuàng)新藥物的數(shù)量和質(zhì)量，并且將研發(fā)成本控制在可承擔(dān)的范圍內(nèi)。但眾所周知，近年來制藥行業(yè)的研發(fā)產(chǎn)能正向著相反方向發(fā)展。此處，基于近期全面的行業(yè)范圍內(nèi)的數(shù)據(jù)，來自美國的研究者Steven M. Paul展示了在藥物研發(fā)產(chǎn)能方面發(fā)揮作用因素的詳細(xì)分析，并提出具體的應(yīng)對策略。

藥企對其商業(yè)模式正在面臨著前所未有的挑戰(zhàn)。首先，藥物的安全性和有效性遭受質(zhì)疑，導(dǎo)致了更為嚴(yán)格的政府監(jiān)管。其次，醫(yī)療健康預(yù)算的收緊導(dǎo)致利潤和增長遭受壓力。藥物專利到期帶來的仿制藥替代使企業(yè)承受巨大損失。再次，F(xiàn)DA以及其它主要監(jiān)管機(jī)構(gòu)每年批準(zhǔn)的上市藥物有一定限制，近年來明顯減少，且其中來自大型藥企的產(chǎn)品所占的比例不高。簡而言之，如果在研發(fā)產(chǎn)能上沒有顯著提升，如今的藥商恐怕很難維持足夠的創(chuàng)新來彌補(bǔ)收入的損失。據(jù)估算，全球大型藥企每年用于開發(fā)新藥的研發(fā)支出約500億美金，一個(gè)成功上市的藥物的平均投入為18億美金。

在藥企面臨的重重挑戰(zhàn)面前，提高研發(fā)產(chǎn)能顯得尤為重要。但是在哪里提高研發(fā)產(chǎn)能？如何提高？需要的花費(fèi)是多少？這些問題將在文中找到答案。作者簡述了有可能對研發(fā)產(chǎn)能造成影響的因素，并對其進(jìn)行分析，找到相應(yīng)的應(yīng)對策略。

首先，如何定義研發(fā)產(chǎn)能？

廣義上講，研發(fā)產(chǎn)能可以理解為兩個(gè)維度：第一，投入如何轉(zhuǎn)化為產(chǎn)出；第二，產(chǎn)出如何轉(zhuǎn)化為收益。見下圖。

研發(fā)效率其實(shí)就是在規(guī)定的時(shí)間內(nèi)，研發(fā)系統(tǒng)如何將投入（包括想法、投資、努力等）轉(zhuǎn)化為產(chǎn)出（包括項(xiàng)目中解決問題的里程碑事件或者推出產(chǎn)品）。作者建立了一個(gè)公式來更好的理解這一概念。

其中P代表研發(fā)產(chǎn)能，WIP代表進(jìn)展的工作，V代表產(chǎn)品價(jià)值，p(TS)代表技術(shù)上成功的幾率，CT代表周期，C代表花費(fèi)。顯而易見，研發(fā)產(chǎn)能與工作量、成功率、產(chǎn)品價(jià)值成正比，而與開發(fā)周期和花費(fèi)成反比。

其次，根據(jù)成功開發(fā)一個(gè)新藥需要18億美金的數(shù)據(jù)，基于一些經(jīng)濟(jì)和財(cái)務(wù)假設(shè)，作者建立了一個(gè)研發(fā)產(chǎn)能模型，按照每個(gè)開發(fā)的階段進(jìn)行劃分，如下圖。

從這個(gè)模型中可以得出一些信息。首先，臨床研究占到所有花費(fèi)的63%，臨床前研究僅占32%。其次，僅有8%的新藥能夠成功上市。第三，一個(gè)新藥平均的開發(fā)周期是13.5年。第四，每年需要有大約9-11個(gè)新藥進(jìn)入臨床試驗(yàn)，最終才能有一個(gè)新藥成功推出。綜上所述，基于作者提出的模型，他認(rèn)為許多企業(yè)對于研發(fā)投入并沒有合理分配到各個(gè)階段，而是過多地集中在后期臨床試驗(yàn)中。這可能是導(dǎo)致研發(fā)產(chǎn)能低下的根本原因。

最后，作者提出了"快贏快輸"的藥物開發(fā)模式，即將研發(fā)最佳選擇點(diǎn)設(shè)置在二期臨床試驗(yàn)之前，如下圖。

因?yàn)樗J(rèn)為選擇開發(fā)對象才是研發(fā)投入風(fēng)險(xiǎn)最高的點(diǎn)，因此重點(diǎn)放在早期甚至在I期臨床階段是產(chǎn)生高投入產(chǎn)出比的最佳選擇。目前，大部分企業(yè)已經(jīng)開始將投資放在更早期的階段，進(jìn)入一期臨床試驗(yàn)候選藥物已經(jīng)明顯增多。