基因治療至少有30多年歷史。目前只有中國(guó)有產(chǎn)品獲準(zhǔn)上市，歐洲即將有產(chǎn)品上市。這是歷史性的突破。

基因治療實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的路徑十分漫長(zhǎng)和曲折。如果沒有企業(yè)家的堅(jiān)持，沒有投資者的耐心，基因治療領(lǐng)域可能很難走到今天。

任何新生事物和革命性的研發(fā)成果，都必須經(jīng)歷非常艱辛的產(chǎn)業(yè)化過程。在生物技術(shù)領(lǐng)域，無論是基因治療、干細(xì)胞或RNA干擾，都曾經(jīng)歷令人興奮的快速進(jìn)展和突破，但在大規(guī)模臨床試驗(yàn)中，先后遇到許多困難、挫折和挑戰(zhàn)。最大的障礙是EMA和FDA沒有批準(zhǔn)這類產(chǎn)品的先例，過往的痛苦經(jīng)歷和教訓(xùn)讓藥物監(jiān)管當(dāng)局非常謹(jǐn)慎，審查十分嚴(yán)格。除了臨床倫理的門檻要過，最艱難的是必須要有足夠的臨床數(shù)據(jù)證明基因治療藥物的安全性和臨床療效。

FDA在基因治療藥物的審批上還是比較務(wù)實(shí)，對(duì)于難治型罕見病和疑難絕癥，還是比較通融和靈活，這就給基因治療公司較大的空間。只要專注于取得臨床數(shù)據(jù)，在安全前提下，F(xiàn)DA總會(huì)考慮給予其可批準(zhǔn)的機(jī)會(huì)。

投資者不像當(dāng)初那么沖動(dòng)，他們只會(huì)對(duì)有良好臨床數(shù)據(jù)的公司進(jìn)行長(zhǎng)期投資，不會(huì)被概念所忽悠。好在基因治療的藥物正在逐漸顯示其奇特的療效，盡管只是個(gè)案，但積少成多，總會(huì)在某些領(lǐng)域獲得突破。

從來沒有讓人絕望的探索。對(duì)于從事基因治療的企業(yè)家和創(chuàng)業(yè)者們而言，誰有意志堅(jiān)持下去，并不斷創(chuàng)新和探索，誰就會(huì)笑到最后。

保守估計(jì)，目前基因治療在研項(xiàng)目或進(jìn)入臨床小規(guī)模試驗(yàn)的項(xiàng)目有幾十項(xiàng)，雖然比鼎盛期的幾百項(xiàng)少很多，但質(zhì)量和成功率提高很多。新一輪的投資熱會(huì)隨新藥上市再度熱起來，大型藥企業(yè)會(huì)積極尋求晚期成熟項(xiàng)目的合作機(jī)會(huì)。過去不碰孤兒藥的企業(yè)，如今也會(huì)認(rèn)真考慮這方面的合作開發(fā)機(jī)會(huì)。

創(chuàng)新研發(fā)未必一定只針對(duì)重磅藥，能解決醫(yī)學(xué)臨床上的難題和迫切需求的基因治療藥物會(huì)再度受到業(yè)內(nèi)的極大關(guān)注。