【慧聰制藥工業(yè)網(wǎng)】2011年FDA批準(zhǔn)了30個(gè)新藥，創(chuàng)了自2004年批準(zhǔn)36個(gè)新藥以來(lái)的7年新高。其中不乏標(biāo)志性創(chuàng)新藥。如Yervory是第一個(gè)延長(zhǎng)皮膚癌患者生命的藥物；Benlysta是50年來(lái)第一個(gè)治療紅斑狼瘡的藥物。第5次修訂的《處方藥使用者費(fèi)用法》（PDUFA）今年1月遞交給美國(guó)國(guó)會(huì)審批。新法案延長(zhǎng)PDUFA的付費(fèi)日期兩個(gè)月，審評(píng)期限將增加至8個(gè)月，而常規(guī)審評(píng)則增加到1年。制藥企業(yè)希望以此增加第一輪的批準(zhǔn)通過率。此外，F(xiàn)DA制定的TEART新流程（Transforming the Regulatory Environmentto Accelerate Access to Treatments）目前只適用于艾滋病和癌癥治療藥物，未來(lái)可能會(huì)用于所有適應(yīng)癥，即允許FDA接受他國(guó)審批數(shù)據(jù)，在基于他國(guó)批準(zhǔn)的基礎(chǔ)之上批準(zhǔn)一個(gè)新藥在美國(guó)上市。

    在學(xué)術(shù)界尋找創(chuàng)新

    大藥廠自2010年開始削減研發(fā)費(fèi)用，這種情況在2011年仍在繼續(xù)，被裁減的不僅有銷售人員還有科學(xué)家。創(chuàng)新的動(dòng)力何在？答案可能是學(xué)術(shù)界。

    其中最典型的是美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）創(chuàng)建的國(guó)家先進(jìn)轉(zhuǎn)化科學(xué)中心（NCATS）。該中心的主要任務(wù)是催化能加快研發(fā)進(jìn)程、檢測(cè)、診斷治療疾病的新方法和新成果盡快產(chǎn)業(yè)化。NCATS的建立并非一番風(fēng)順。2003年，NIH提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的概念，直到2010年，NIH才將現(xiàn)有國(guó)家研究資源中心的主體業(yè)務(wù)與NIH整合起來(lái)。產(chǎn)業(yè)界也在進(jìn)一步和學(xué)術(shù)界密切合作，如阿斯利康同法國(guó)國(guó)立研究中心建立合作，輝瑞和多家在紐約和士頓的研究中心合作。大藥廠通過與創(chuàng)新性企業(yè)合作保持產(chǎn)品線活力，減少研發(fā)費(fèi)用，降低研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。如禮來(lái)和勃林格殷格翰去年1月份簽署合作協(xié)議，共同開發(fā)一系列降糖藥。

    相信生物科技

    生物技術(shù)公司仍是被廣泛認(rèn)同的創(chuàng)新源泉。賽諾菲去年以200億美元收購(gòu)了專注于罕見病領(lǐng)域的生物科技公司健贊。人類基因科學(xué)公司終于上市了第一個(gè)治療紅斑狼瘡的新藥Benlysta。Vertex公司的丙肝藥物Incivek獲得FDA的快速審批。Genetics公司研發(fā)的抗體結(jié)合物bretuxima bvedotin獲批用于治療兩種血癌。

    然而這些生物技術(shù)公司所取得新藥上市的突破性成績(jī)很快被令人失望的后市表現(xiàn)所抵消。Benlysta雖然獲批，但銷售表現(xiàn)并不盡如人意。另外，資金鏈?zhǔn)谴蠖鄶?shù)生物技術(shù)公司共同面臨的問題。許多中小公司被迫終止若干在研項(xiàng)目，如Geron公司放棄首項(xiàng)人體干細(xì)胞療法試驗(yàn)項(xiàng)目，有的公司提前轉(zhuǎn)讓早期研發(fā)項(xiàng)目。大公司對(duì)現(xiàn)金流控制更加謹(jǐn)慎，默沙東關(guān)閉了位于加州的干擾RNA研發(fā)機(jī)構(gòu)。安進(jìn)宣布將其研發(fā)人員減少5%,以節(jié)省90億美元的開支，以便有更多現(xiàn)金用來(lái)進(jìn)行分紅和回購(gòu)股票。

    這些問題不能僅僅歸咎于生物技術(shù)公司。由于政策和FDA審批遲滯等諸多原因，風(fēng)投公司紛紛減少對(duì)生物技術(shù)公司的投資。

    成功的臨床試驗(yàn)

    幾個(gè)較好的臨床試驗(yàn)結(jié)果為后續(xù)的申報(bào)鋪平了道路，續(xù)諾華第一個(gè)口服緩釋制劑fingolimod用于治療多發(fā)性硬化癥獲批后，Biogen公司的BG-12也在治療多發(fā)性硬化癥上表現(xiàn)出良好的結(jié)果。